Novo najdražje zdravilo na svetu, kaj bodo zdravili z njim
Področje genske terapije v javnosti pogosto sproža debato o visokih cenah zdravil. Te se farmacevtom zdijo upravičene, revnim pa so težko dosegljive.
Novo gensko zdravljenje za izjemno redko bolezen bo imelo veleprodajno ceno v višini 4,25 milijona dolarjev (3,9 milijona evrov). To pomeni, da bo najdražje zdravilo na svetu, piše Bloomberg.
Zdravilo za enkratno uporabo Lenmeldy je v ponedeljek dobilo regulativno odobritev v ZDA. Uporablja se za odpravo osnovnega vzroka dednega stanja, imenovanega zgodnja metakromatska levkodistrofija ali MLD.
MLD je smrtna bolezen, pri kateri dojenčki včasih začnejo izgubljati sposobnost hoje in govora. Prizadene približno enega od 100 tisoč živorojenih otrok. Londonski farmacevt Orchard Therapeutics, ki je zdravilo razvil, je v sredo sporočil, da cena zdravila “odraža njegovo klinično, ekonomsko in družbeno vrednost.”
Cena zdravila je presegla ceno Hemgenixa, ki ga proizvaja CSL Behring. Gre za enkratno infuzijo za hemofilijo, ki stane 3,5 milijona dolarjev.
Visoka cena zdravljenja
Orchard Therapeutics se osredotoča na razvoj genskih terapij, katerih namen je popraviti osnovne genetske napake, ki povzročajo dedne bolezni. Nedavno jih je kupil japonski proizvajalec zdravil Kyowa Kirin Co.
Področje genske terapije je sprožilo razpravo o visokih cenah teh zdravljenj. Farmacevtska podjetja pravijo, da so cene upravičene, saj lahko terapija potencialno ozdravi bolnike. To sčasoma ustvari prihranke za sistem zdravstvenega varstva in prinese druge družbene koristi.
Proizvajalci zdravil obenem želijo povrniti tudi stroške razvoja. Ta zdravila so namreč pogosto namenjena majhnim populacijam, kar omejuje njihov potencial prihodkov. Obstajajo pa skrbi, da bi visoke cene povzročile prevelike obremenitve zavarovalnicam, zlasti ameriškemu Medicaidu, programu zdravstvenega zavarovanja za revne, še piše Bloomberg.
